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基因療法可以治愈視網(wǎng)膜遺傳病嗎

時(shí)間：2018-11-20 16:41來(lái)源：廈門眼科中心編輯：lin瀏覽：

【文章導(dǎo)讀】視網(wǎng)膜遺傳病，這是一類發(fā)生在人眼視網(wǎng)膜上的難治、難愈的疾病。截止2018年5月，醫(yī)學(xué)研究已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了298種遺傳性視網(wǎng)膜疾病的致病基因，其中261種已完成功能鑒定。

　　視網(wǎng)膜遺傳病，這是一類發(fā)生在人眼視網(wǎng)膜上的難治、難愈的疾病。

　　截止2018年5月，醫(yī)學(xué)研究已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了298種遺傳性視網(wǎng)膜疾病的致病基因，其中261種已完成功能鑒定。

　　臨床實(shí)驗(yàn)結(jié)果證實(shí)，只要在隱性遺傳性視網(wǎng)膜疾病中，通過(guò)基因療法補(bǔ)充缺失的功能蛋白，就可以恢復(fù)原細(xì)胞相關(guān)蛋白的生理功能。

　　基于基因治療的較好效果和良好前景，去年(2017年)12月份美國(guó)FDA已批準(zhǔn)視網(wǎng)膜遺傳病真正的基因治療藥物L(fēng)uxturna(用于治療雷柏氏先天性黑蒙2型)進(jìn)入商業(yè)治療，在國(guó)際上引發(fā)巨大反響。

　　近年來(lái)視網(wǎng)膜遺傳病基因治療的迅猛發(fā)展，對(duì)數(shù)百萬(wàn)患有遺傳性疾病但治療受限的患者而言無(wú)疑是福音。

　　“想要基因治療，首先要找到關(guān)鍵的致病性基因突變。通過(guò)基因檢測(cè)，檢查出疾病是由哪個(gè)基因突變?cè)斐傻模@時(shí)候眼科醫(yī)生才能評(píng)斷：這種病目前能不能治，什么時(shí)候能治，你目前眼睛的狀況治療以后效果如何。”廈門眼科中心遺傳眼病咨詢門診龐繼景教授說(shuō)到。

　　應(yīng)對(duì)疾病，須盡早，到醫(yī)院接受基因檢測(cè)!

　　龐繼景教授出診時(shí)間：每周三上午

　　咨詢熱線：0592-21112111